Adj reményt, így neveztük el azt az aláírásgyűjtést, amelyet az NM Izmok Gyógyulásáért Alapítvány a Duchenne izomdisztrófiával született gyermekekért hozott létre még tavaly júniusban. 2024. júniusában ugyanis az Európai Gyógyszerügynökség elé került annak a génterápiának az engedély kérelme, ami jelenleg az egyetlen remény ezeknek a beteg gyermekeknek, köztük Nemes Marcinak, a mi kisfiúnknak is egy teljesebb életre. (A Roche bejelentette, hogy az EMA kezdeményezte a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére vonatkozó Elevidys forgalomba hozatali engedély iránti kérelem felülvizsgálatát)
Az aláírásgyűjtés célja, az európai engedélyeztetést követően felgyorsítani azt a folyamatot, amelynek révén a magyarországi gyermekek állami támogatást kaphatnak a génterápiára, amennyiben megfelelnek a terápia feltételeinek.
Mivel ez a készítmény, az Elevidys jelenleg a világ második legdrágább gyógyszere, úgy érezzük, a családbarát magyar kormány részéről méltányos lenne, ha szem előtt tartva a gyermeki jogokat segítő kezet nyújtana a beteg gyermekei számára és nem nézné tétlenül, ahogy családok tucatjai áldozzák az életüket azért, hogy megpróbáljanak összegyűjteni fejenként több mint egymilliárd forintot.
Az idővel futunk versenyt, az engedélyt valószínűleg hét éves korig fogja megadni az EMA, hiszen ez az a kor, amikor még az izomtömeg jelentősebb része nem vész el. Ezt követően a leépülés sajnos felgyorsul, először a lábak, majd a felső test gyengül el, teljessé válik a mozdulatlanság, a szív munkája és a légzés, a nyelés mesterséges támogatásra szorul, míg végül a halál elkerülhetetlen. Egyetlen szülő sem hiheti, hogy ezt tétlenül végig lehet nézni, amikor annyi lehetőség lenne a gyermekeinkben.
Marci nemrégiben nagyon nehezen tudott elsétálni velem a könyvtárhoz, ahova a többi óvodással mentünk. Akkor meginogtam, leguggoltam elé és megkérdeztem, Marci te szeretnél egy olyan széket, amivel könnyebben tudnál közlekedni? Erre azt felelte, anya nekem nem kell az a szék, én nem vagyok tolószékes gyerek és nem akarom ezt soha. Még csak öt éves, ezt hallva azt hiszem senkiben nincs kétség, hogy küzdünk az életérét, és elhihetitek bármit megadnánk sok más szülővel együtt, hogy elkerüljük a prognózist.
Most arra kérünk Titeket, hogy február végéig írjátok és akivel tudjátok írassátok alá a petíciónkat, ami az alábbi linken elérhető:
Ha pedig a papír alapú aláírásokat preferáljátok akkor, vegyétek fel velünk a kapcsolatot az elérhetőségeinken.
Az SMA betegeknek már sikerült, most szeretnénk, ha a Duchenne betegek gyermekeknek is reményt adnátok!
Comentários